近日，FDA批准 Cablivi（Caplacizumab-Yhdp），用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。Cablivi是首个特异性的aTTP治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药。

aTTP是一种罕见的导致血液凝结的危及生命的疾病， Cablivi是第一种将血浆交换与免疫抑制疗法结合用于该种疾病的药物。

FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“aTTP患者每天都要接受数小时的血浆置换治疗。治疗过程中，先通过机器将血液从体内抽出，然后将其与捐献的血浆混合，最后再输回患者体内。经过几天或几周的治疗，还需要服用免疫抑制药物，但许多患者仍然会复发。”

Cablivi是第一款抑制血块形成的靶向治疗药物，它为aTTP患者减少复发提供了新的治疗选择。

患有aTTP的人群会在全身的小血管中形成广泛的血栓。这些血栓会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发生，可能会带来大脑损伤甚至死亡。患者可能因癌症、HIV、妊娠、狼疮或感染等疾病患上aTTP，也可能在接受手术、骨髓移植或化疗后发生。

Cablivi的有效性基于一项145名患者参与的临床试验，他们随机接受Cablivi或安慰剂治疗。两组患者分别接受了血浆置换和免疫抑制治疗。试验结果表明，与安慰剂相比，接受Cablivi治疗的患者血小板计数改善更快，并且治疗期间aTTP相关死亡和复发的总数减少。

在整个研究期间（药物治疗期加上停药后28天的随访期），安慰剂组的复发率为38%，而Cablivi组的复发率仅为13%。

临床试验中，患者报告Cablivi常见的副作用是鼻出血或牙龈出血以及头痛。汉鼎好医友提醒，医生和患者在使用Cablivi时，需警惕严重的出血风险。

此前，FDA已授予该药优先审查资格，Cablivi还获得了孤儿药资格认定。这些政策为帮助和鼓励开发此类罕见病药物提供了激励。