依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将RAG-17注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

       品种名称：RAG-17注射液

       申报单位：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

       适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）

       申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段

       工作要点：计划开发和验证一项评价ALS患者生活质量的PRO量表（ALS-QoL），开展ALSRFS-R量表中文版的翻译和本地化调试工作，并将上述临床结局评估（COA）指标作为疗效评价指标；同时，计划在临床试验中应用数字健康技术。

国家药品监督管理局药品审评中心

2024年12月24日